药物的作用机制是指药物通过何种途径发挥作用，进而对机体产生什么影响。简单来说就是： 药是怎么起作用的呢？——作用机制是什么？ 根据目前的研究结果，已知的药物作用机制可分为5大类21种（见下表）。 这五大类21小类的作用机制之间是存在交叉的，一种药物可能同时具有多种作用机制。例如，胰岛素作为降糖药的同时，还具有调节脂肪代谢的作用；而苯海拉明作为组胺H1受体拮抗剂，还可以抑制中枢神经系统。研究药物的作用机制对于理解药物调控机体功能的作用原理有重要意义。
表1 药物作用机制分类
五、药物毒理学 所谓毒理学，就是研究药物对人体（动物模型）的毒性以及毒性发生的机理。根据药物在体内的过程和表现出来的症状，一般将药物的毒性分为四大类，分别为：
(一) 全身毒性 (二) 局部毒性 (三) 特异质反应 (四) 后遗效应与停药综合征 由于毒理学研究的药品剂量通常是大于临床用药剂量的，并且实验动物与人类存在着物种差异，因而毒理实验所得到的结果不能直接等同于人体，但可以给药物的安全性提供一定的参考依据。
粟雪芸优质答主药物作用的分子机制主要有以下几种。
其中，酶系是体内代谢调控的重要环节，是药物作用的主要靶点。有些药物本身就是某些酶抑制或兴奋剂，如胃蛋白酶抑制剂西咪替丁；还有一些是通过诱导或抑制某种酶的活性而发挥药效。例如，氯霉素通过使已经合成的酶失活而使苯妥英钠的代谢减弱，因而使苯妥英钠中毒。
受体是细胞膜或细胞内能选择性识别并结合某种信号分子（如神经递质、激素），进而引发特定的生物效应的一类蛋白质或多肽。例如，肾上腺素可兴奋血管平滑肌而使血压升高，就是肾上腺素作为拟交感神经药物的分子作用基础。
基因药物的作用机制是直接作用于基因或基因的表达蛋白质（如酶）而产生药效。基因药物包括基因克隆、DNA疫苗和反义核苷酸等。如应用反义寡核苷酸可调节血管紧张素II受体的表达，从而抑制心血管系统的重构，达到治疗心力衰竭的目的。神经递质既是神经体液因素，又是药物。许多药物都是由于具有神经递质的类似物或作用于神经递质自身的受体系统而发挥作用的。如毒蕈碱能与乙酰胆碱争夺M胆碱受体，产生M受体的激动效应。
离子通道是一类特殊的跨膜蛋白质，它像“闸门”一样，通过开放或关闭控制细胞内外各种离子的进出。例如，β受体阻断剂普萘洛尔由于能特异地封闭β肾上腺素受体离子通道，使通道与离子解偶联，可阻断乙酰胆碱的传导作用，因而具有抗胆碱效果。
其他还有作用于细胞膜，某些物质因能改变细胞膜某些成分的比例或者参与调节膜的流动镶嵌结构，因而可以改变细胞膜对不同离子的通透性。例如，局部麻醉药普鲁卡因具有亲脂性，能和神经细胞的质膜相互作用，改变质膜的流动性，影响电压依赖性钠离子通道的构象，关闭钠通道，阻止神经冲动生成和传导。
